Dornase alfa ( Pulmozyme ) è attualmente utilizzato come mucolitico per il trattamento della malattia polmonare ( la principale causa di morbilità e mortalità ) nella fibrosi cistica.
Dornase alfa riduce la viscosità del muco nei polmoni, promuovendo una migliore clearance delle secrezioni.

E' stata compiuta una revisione per verificare se l'uso di Dornase alfa nella fibrosi cistica sia associato a un miglioramento della mortalità e della morbilità rispetto al placebo o ad altri farmaci che migliorano la clearance delle vie aeree e sono stati identificati eventuali eventi avversi associati al suo uso.

Sono stati esaminati studi controllati randomizzati e quasi randomizzati che hanno confrontato Dornase alfa con placebo, terapia standard o altri farmaci che migliorano la clearance delle vie aeree.
È stato utilizzato GRADE per valutare il livello di evidenza.

Le ricerche hanno identificato 69 studi, di cui 19 ( 2.565 partecipanti ) hanno soddisfatto i criteri di inclusione.
15 studi hanno confrontato Dornase alfa con placebo o nessun Dornase alfa ( 2.447 partecipanti ); 2 studi hanno confrontato Dornase, somministrato giornalmente, con soluzione salina ipertonica ( n=32 ); uno ha confrontato Dornase alfa, somministrato giornalmente, con la soluzione ipertonica e Dornase alfa a giorni alterni ( n=48 ); uno ha confrontato Dornase alfa con il Mannitolo e la combinazione di entrambi i farmaci ( n=38 ).

La durata dello studio variava da sei giorni a tre anni.

Dornase alfa rispetto al placebo o nessun trattamento con Dornase alfa ha migliorato il volume espiratorio forzato in un secondo a un mese ( 4 studi, 248 partecipanti ), 3 mesi ( uno studio, 320 partecipanti, evidenza di qualità moderata ), 6 mesi ( uno studio , 647 partecipanti, evidenza di alta qualità ) e 2 anni ( uno studio, 410 partecipanti ).

Evidenze limitate di bassa qualità non hanno mostrato differenze tra i gruppi per i cambiamenti nella qualità di vita.
C'è stata una diminuzione delle riacutizzazioni polmonari con Dornase alfa in studi fino a due anni ( evidenza di qualità moderata ).

Uno studio che ha esaminato il costo delle cure, compreso il costo di Dornase alfa, ha rilevato che il risparmio di costi da Dornase alfa ha compensato dal 18% al 38% i costi del farmaco.

Uno studio cross-over ( 43 bambini ) non ha riscontrato differenze tra i regimi di trattamento per la funzionalità polmonare, la qualità di vita o le riacutizzazioni polmonari ( evidenza di bassa qualità ).

Dornase alfa rispetto ad altri farmaci che migliorano la clearance delle vie aeree ha dato risultati misti.
Uno studio ( 43 bambini ) ha mostrato un miglioramento maggiore del volume espiratorio forzato in un secondo per Dornase alfa rispetto alla soluzione ipertonica ( evidenza di bassa qualità ) e uno studio ( n=23 ) non ha riportato differenze nella funzionalità polmonare tra Dornase alfa e Mannitolo o Dornase alfa e Dornase alfa più Mannitolo ( evidenza di bassa qualità ).

Uno studio ( n=23 ) ha rilevato una differenza nella qualità di vita favorendo Dornase alfa rispetto a Dornase alfa più Mannitolo ( evidenza di bassa qualità ); altri confronti non hanno rilevato differenze in questo esito ( evidenza di bassa qualità ).

Nessuno studio in nessun confronto ha riportato alcuna differenza tra i gruppi nel numero di esacerbazioni polmonari ( evidenza di bassa qualità ).
Quando tutti i confronti sono stati valutati, Dornase alfa non ha causato effetti avversi significativamente più elevati rispetto ad altri trattamenti, eccetto alterazione della voce e rash.

Vi sono evidenze che hanno dimostrato che, rispetto al placebo, la terapia con Dornase alfa migliora la funzionalità polmonare nelle persone con fibrosi cistica in studi durati da un mese a due anni.
C'è stata una diminuzione delle riacutizzazioni polmonari negli studi di sei mesi o più.
L'alterazione della voce e l'eruzione cutanea sembrano essere gli unici eventi avversi riportati con maggiore frequenza negli studi randomizzati controllati. ( Xagena_2018 )

Yang C, Montgomery M, Cochrane Database Syst Rev 2018; 9

Xagena_Medicina_2018